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AriSLA, i vincitori della Call for Projects 2016. Fontana: “Premiati i 6 progetti più innovativi che mirano al trasferimento dei risultati al paziente”

Avanzamento della conoscenza scientifica sulla SLA, al fine di ottimizzare il trasferimento dei risultati della ricerca al paziente eintrodurre nuove soluzioni terapeutiche. Sono questi gli obiettivi che si prefiggono i sei progetti giudicati meritevoli di finanziamento dalla Commissione scientifica internazionale di AriSLA – Fondazione Italiana di ricerca per la SLA, che hanno partecipato al nono Bando, lanciato nei mesi scorsi per sostenere in modo concreto l’eccellenza della ricerca scientifica in Italia.

INVESTIMENTO SUI PROGETTI

 Sarà di 876.378 euro l’investimento economico complessivo erogato da AriSLA per i nuovi progetti, attraverso la Call for Projects 2016: la Fondazione incrementa così le risorse stanziate fino ad oggi a sostegno della ricerca scientifica, arrivando ad investire oltre 10,6 milioni di euro dal 2009, supportando in questi anni 62 progetti e 260 ricercatori su tutto il territorio nazionale.

 STUDI VINCITORI

 Due dei 6 progetti finanziati (DDRNA&ALS e StressFUS) hanno l’obiettivo di verificare il coinvolgimento delle proteine TDP-43 e FUS, associate all’insorgenza della malattia, nella alterata risposta allo stress dei motoneuroni, che risultano così maggiormente vulnerabili agli “insulti” ossidativi. Altri due progetti di ricerca vogliono sondare nuovi approcci biologici, allo scopo di identificare future terapie per la SLA. Il primo (ExoALS) studierà l’effetto neuroprotettivo degli esosomi, piccole vescicole responsabili della comunicazione intercellulare, derivati da cellule staminali, e ne caratterizzerà il contenuto al fine di migliorare il loro possibile utilizzo terapeutico nei pazienti con SLA; il secondo (SUMALS) esplorerà il ruolo della SUMOilazione, che ha diverse azioni nella regolazione della funzionalità e nella localizzazione delle proteine bersaglio e, nel caso specifico, nell’aggregazione della  proteina TDP-43, caratteristica comune di molte forme sporadiche e familiari di SLA: in particolare, il progetto  utilizzerà alcuni peptidi per modulare la SUMoilazione e ritardare la degenerazione neuronale nella prospettiva di arrivare a future terapie in vivo.

Innovative strategie per investigare nuovi meccanismi alla base della SLA sono quelle proposte dai due progetti pilota GPR17ALS e SNop. Il primo intende valutare nuovi approcci farmacologici basati sulla modulazione dell’attività del recettore GPR17, al fine di stimolare la riparazione della guaina mielinica, il rivestimento protettivo dei processi neuronali, e valutare il suo coinvolgimento nella degenerazione legata alla SLA. Il secondo, attraverso l’utilizzo di una tecnica innovativa chiamata optogenetica, che combina tecniche ottiche e genetiche di rilevazione per sondare i circuiti neuronali, cercherà di comprendere i meccanismi che portano all’atrofia muscolare nei casi di SLA.

RADDOPPIATE LE PROPOSTE SOTTOMESSE AL BANDO

Da segnalare la novità che ha caratterizzato questa ultima Call for Projects, legata all’attivazione della piattaforma online, implementata per agevolare i ricercatori nella presentazione delle candidature. La piattaforma è stata molto apprezzata e lo dimostra il notevole incremento delle domande sottomesse, che hanno raggiunto la quota di 157, raddoppiando così la media dei progetti presentati fino ad oggi ad AriSLA.

PRESIDENTE ARISLA, ALBERTO FONTANA: “SOSTENIAMO UNA RICERCA VICINA AI PAZIENTI”

E’ per noi fondamentale ottimizzare il trasferimento dei risultati al paziente, avendo come priorità quella di migliorare la qualità di vita di chi è affetto dalla malattia. Perseguendo questi obiettivi – afferma il Presidente di Fondazione AriSLA, Alberto Fontana – gli esperti del Comitato Scientifico Internazionale di AriSLA hanno selezionato i progetti meritevoli di finanziamento per il Bando AriSLA 2016, ritenendoli fortemente innovativi e volti allo sviluppo di nuovi approcci terapeutici. Il successo della Call e la crescita delle domande sottomesse confermano la vitalità della ricerca scientifica in ambito SLA nel nostro Paese.   Questo per noi rappresenta un incentivo e una responsabilità nel continuare nella nostra mission: valorizzare l’eccellenza scientifica e fornire il massimo sostegno al lavoro dei ricercatori. Tra i risultati raggiunti mi piace ricordare il ruolo di AriSLA nel far emergere in questi anni il network della ricerca scientifica e della clinica in ambito SLA nel nostro Paese: parliamo di oltre 100 gruppi di ricerca e di oltre 25 centri clinici. Grazie alle ricerche finanziate da AriSLA, inoltre, è stato possibile contribuire all’identificazione cinque degli otto nuovi geni scoperti negli ultimi quattro anni e coinvolti nell’insorgenza della SLA. E grazie anche al nostro supporto, negli ultimi cinque anni, proprio nell’ambito della ricerca di base e traslazionale, l’Italia si è collocata al secondo posto dopo gli Stati Uniti per numero di pubblicazioni scientifiche sulla malattia. Il nostro impegno è continuare a fare in modo che si rafforzi il contributo della ricerca italiana nel contesto internazionale per raggiungere l’obiettivo più importante: costruire un futuro senza SLA”.

UN PROCESSO DI SELEZIONE DEI PROGETTI CHE PREMIA IL MERITO

Le ricerche finanziate sono state selezionate dopo un attento processo di valutazione in “peer-review”: una metodologia grazie alla quale esperti revisori internazionali analizzano e giudicano le proposte progettuali secondo criteri di scientificità, oggettività e merito, escludendo ogni conflitto di interesse. Questo modello non solo dà garanzia di terzietà nella scelta dei progetti da finanziare ma, in particolare, mira a valorizzare e premiare la ricerca d’eccellenza, effettuata con metodi rigorosi, fondata su ipotesi innovative e orientata su temi di studio considerati prioritari per la conoscenza ed il trattamento della SLA e per migliorare la qualità di vita dei pazienti.

L’IDENTIKIT DEI 6 PROGETTI DI RICERCA SCIENTIFICA VINCITORI DELLA CALL 2016

I sei progetti che godranno del finanziamento di Fondazione AriSLA hanno una durata che varia da 12 a 36 mesi e un valore economico che va da 55.000 a 299.628 euro. Si tratta di tre ‘Full grant’, ovvero progetti che sviluppano ambiti di studio promettenti e fondati su un solido background – e trePilot grant” – ossia studi che hanno l’obiettivo di sperimentare nuove strade di ricerca. I progetti coinvolgono 8 nuovi gruppi di ricerca (operativi su Milano, Verona, Padova e Roma), che vanno ad aggiungersi ai 105 gruppi sostenuti dal 2009 dalla Fondazione.

Full Grant

  1. Il ruolo della risposta alterata al danno del DNA nella neurodegenerazione legata alla SLA (DDRNA&ALS)

Lo scopo del progetto di ricerca è quello di dimostrare che la neuro-degenerazione associata alle proteine TDP-43 e FUS sia dovuta a difetti nella risposta cellulare al danno del DNA (o DDR) e nel riparo del danno al DNA come conseguenza di un’inefficiente produzione di alcuni piccoli RNA. Tale inefficienza è causata proprio dall’inattivazione del normale funzionamento di TDP-43 e FUS. L’ipotesi dalla quale il gruppo di ricerca intende partire è quella di dimostrare che le mutazioni in queste due proteine portano ad un difetto nella riparazione del DNA, con un accumulo del danno e la conseguente morte cellulare. Inoltre verrà verificato se questo processo possa essere modificato attraverso un trattamento farmacologico.  Attraverso la delucidazione di un nuovo meccanismo molecolare, sottostante l’accumulo del danno al DNA nella SLA, il progetto potrà contribuire a sviluppare nuovi approcci terapeutici per il trattamento di questa grave malattia.

(DDRNA&ALS – A Role for DNA damage response RNA (DDRNA) in neurodegeneration in ALS. Coordinatore Scientifico, Fabrizio d’Adda di Fagagna, IFOM – The FIRC Institute of Molecular Oncology, Milano. Partner, Sofia Francia, Istituto di Genetica Molecolare – Consiglio Nazionale delle Ricerche (IGM-CNR), Pavia. Durata del progetto 36 mesi, valore 299.628 euro). 

  1. L’utilizzo di esosomi derivati da cellule staminali mesenchimali come nuovo approccio terapeutico per la SLA (ExoALS)

Il gruppo di ricerca del progetto ha dimostrato come la somministrazione di cellule staminali mesenchimali (MSC), derivate da tessuto adiposo (ASC), abbia un effetto benefico nel modello murino di SLA familiare con mutazioni in SOD1, ritardando la perdita delle capacità motorie e la degenerazione dei neuroni motori.

L’effetto benefico delle cellule staminali è probabilmente mediato dal rilascio di vescicole extracellulari (esosomi) che contengono molecole (proteine e RNA), le quali giocano un importante ruolo nella comunicazione inter-cellulare, avendo esse la capacità di ricapitolare l’effetto delle cellule staminali, raggiungendo il sito di lesione e modificando l’espressione genica locale. In vista di un possibile utilizzo di esosomi come terapia nei pazienti con SLA, lo scopo del progetto è quello di studiare l’effetto neuroprotettivo degli esosomi, isolati da ASC, in modelli murini SOD1(G93A), e di valutarne la localizzazione dopo la loro somministrazione in vivo. Per permettere la tracciabilità in vivo degli esosomi è stato messo a punto un protocollo che consiste nel marcare tali vescicole con nanoparticelle superparamagnetiche, al fine di rilevare la loro localizzazione attraverso la risonanza magnetica. Il contenuto degli esosomi, inoltre, sarà caratterizzato per capire quali siano i meccanismi d’azione, al fine di migliorare il loro possibile utilizzo terapeutico.

(EXOALS – Exosomes from mesenchymal stem cells as innovative therapeutic approach for ALS- Coordinatore scientifico Raffaella Mariotti, Università degli Studi di Verona. Durata del progetto 24 mesi, valore 141.750 euro. I dati preliminari del progetto sono stati precedentemente supportati da: ‘Viva la Vita Italia Onlus’; ‘Joint Project 2015’, in collaborazione con Fondazione Ospedale S. Camillo IRCCS). 

  1. Ruolo della SUMOilazione nel trasporto nucleo-citoplasma e nell’aggregazione della proteina TDP-43 (SUMALS)

La traslocazione della proteina TDP-43 nel citoplasma e la sua conseguente aggregazione, caratteristiche comuni sia delle forme sporadiche che di quasi tutte le forme familiari di SLA, sono punti critici nella comprensione della patogenesi della malattia. Tuttavia, i meccanismi che controllano questi processi non sono ancora chiari. Alterazioni nell’import/export nucleare delle proteine potrebbero costituire l’evento iniziale dell’alterata localizzazione cellulare di TDP-43 con un meccanismo autoalimentante che porterebbe all’accumulo progressivo di TDP-43 nel citoplasma. La SUMOilazione, una modificazione post-traduzionale simile all’ubiquitinazione, ha diversi ruoli regolatori nei confronti della proteina bersaglio regolandone la stabilità, la solubilità e l’interazione con altri substrati, oltre che essere fortemente implicata nel trasporto nucleo-citoplasma.Lo scopo del progetto SUMALS è quello di capire se la SUMOilazione possa influenzare le proprietà biochimiche e l’attività biologica di TDP-43, il suo corretto trasporto tra nucleo e citoplasma e la sua aggregazione patologica nella SLA. Saranno utilizzati, inoltre, due peptidi cellula-permeabili capaci di modulare la SUMOilazione e ne sarà testata l’efficacia nei confronti dell’attività di TDP-43, del suo import nucleare e della formazione di aggregati patologici. Questi esperimenti verranno condotti in modelli cellulari sperimentali di malattia e in neuroni/motoneuroni umani derivati da cellule staminali di pazienti SLA (iPS). Lo studio permetterà di comprendere i meccanismi molecolari alla base del malfunzionamento della proteina TDP-43 nella SLA e di individuare nuovi possibili bersagli terapeutici.

(SUMALS – Role of SUMOylation in TDP-43 nucleocytoplasmic transport and aggregation. Coordinatore scientifico Antonia Ratti, IRCCS Istituto Auxologico Italiano, Milano. Partner Marco Feligioni EBRI – European Brain Research Institute “Rita Levi-Montalcini”, Roma. Durata del progetto 30 mesi; valore 260.000 euro)

 AriSLA, i vincitori della Call for Projects 2016. Il Presidente Fontana: “Premiati i 6 progetti più innovativi che mirano al trasferimento dei risultati al paziente”

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