Gilteritinib ha il potenziale per migliorare i risultati di trattamento per i pazienti affetti da LAM con due delle più comuni forme della mutazione: FLT3 internal tandem (ITD) e FLT3 tirosin chinasi (TKD).
Questa approvazione si basa sui risultati dello studio di Fase 3 ADMIRAL, che è andato a confrontare gilteritinib rispetto alla chemioterapia di salvataggio in pazienti con LAM FLT3mut + recidivante o refrattaria.
I pazienti trattati con gilteritinib avevano una sopravvivenza globale (OS) significativamente più lunga, rispetto a quelli che avevano ricevuto la chemioterapia di salvataggio.
L’OS mediana per i pazienti che hanno ricevuto gilteritinib è stata di 9,3 mesi, rispetto a 5,6 mesi per i pazienti che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio (Hazard Ratio = 0,64 (IC al 95% 0,49, 0,83), P = 0,0004).
I tassi di sopravvivenza a un anno sono stati del 37% per i pazienti che hanno ricevuto gilteritinib, rispetto al 17% per i pazienti che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio.